La prof.ssa Lucia Altucci, Responsabile del Laboratorio di Epigenetica Medica di Biogem, e il prof. Vincenzo Carafa, co-responsabile dello stesso laboratorio, sono tra i protagonisti di un importante passo avanti nella lotta contro la Leucemia Linfatica Cronica: uno studio internazionale coordinato dalla prof.ssa Altucci ha identificato UVI5008, una molecola innovativa capace di contrastare uno dei principali ostacoli delle cure attuali, ossia la resistenza ai farmaci.
I risultati della ricerca sono stati pubblicati sulla rivista scientifica Journal of Hematology & Oncology, tra le più autorevoli nel campo dell’onco-ematologia.
Come agisce la nuova molecola
La Leucemia Linfatica Cronica è una forma di tumore del sangue che colpisce i linfociti B, cellule fondamentali del sistema immunitario. Negli ultimi anni, le terapie mirate contro una proteina chiamata BTK (Bruton’s tyrosine kinase)hanno migliorato significativamente la prognosi dei pazienti. Tuttavia, in molti casi la malattia sviluppa nel tempo meccanismi di resistenza, rendendo i trattamenti meno efficaci.
UVI5008 è il primo composto della sua categoria ad agire con un meccanismo duplice e innovativo:
- Blocca l’attività della proteina BTK, anche quando presenta una specifica mutazione (C481S) responsabile della resistenza ai farmaci oggi in uso.
- Riduce la produzione della stessa proteina a livello genetico, intervenendo sui meccanismi che regolano l’espressione dei geni nelle cellule tumorali.
Questo approccio combinato consente di colpire la malattia in modo più completo rispetto agli inibitori tradizionali.
Risultati promettenti
Lo studio, condotto con metodologie integrate – dal computer ai modelli cellulari fino ai test su campioni di pazienti – ha dimostrato che UVI5008 è in grado di eliminare selettivamente le cellule leucemiche, mostrando un’efficacia superiore rispetto a farmaci già impiegati nella pratica clinica, come Ibrutinib, in particolare nei casi più complessi e resistenti.
Una collaborazione internazionale
La ricerca è frutto della collaborazione tra numerose istituzioni accademiche e cliniche italiane e internazionali, tra cui Biogem, l’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli, l’Università LUM, la Fondazione Ri.MED, l’University Medical Center Groningen, l’IRCCS Ospedale San Raffaele, l’Università degli Studi di Napoli Federico II, l’AORN Santobono Pausilipon, la University of Vigo e il The University of Texas MD Anderson Cancer Center.
Secondo i ricercatori, UVI5008 apre la strada a nuove prospettive terapeutiche per i pazienti affetti da Leucemia Linfatica Cronica che non rispondono più alle terapie disponibili. Ulteriori studi clinici saranno necessari per confermare sicurezza ed efficacia nell’uomo, ma i risultati ottenuti finora indicano una potenziale svolta nel trattamento di questa malattia.
Per approfondire: https://link.springer.com/article/10.1186/s13045-026-01784-9
